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Terapêutica Chondrial Licenças Terapia de Ataxia de Friedreich, planos de desenvolvimento

FEVEREIRO 16, 2017 Daniela Semedo, PhDBY DANIELA SEMEDO, Doutor em Notícias.

Terapêutica Chondrial Licenças Terapia de Ataxia de Friedreich, planos de desenvolvimento

A Chondrial Therapeutics licenciou o composto CTI-1601 para o tratamento da ataxia de Friedreich (FA) da Indiana University Research and Technology Corporation (IURTC) e Wake Forest University Health Sciences.

A empresa disse que também garantiu US $ 22,6 milhões em financiamento para avançar o tratamento.

"O financiamento de US $ 22,6 milhões da Série A, combinado com o licenciamento do CTI-1601, é um momento decisivo para a Chondrial", disse Carole Ben-Maimon, MD, novo presidente e CEO da empresa. "Eu acredito que a empresa está em posição privilegiada para avançar uma terapêutica potencialmente inovadora para pacientes com Ataxia de Friedreich e capitalizar sobre uma visão mais ampla de segmentação e tratamento de doenças mitocondriais raras e debilitantes.

"Estamos muito apreciativos da Deerfield Management, que liderou o financiamento e vai continuar a fornecer apoio estratégico e operacional", disse ela. "Além disso, estamos ansiosos para trabalhar com a comunidade científica, a Friedreich Ataxia Research Alliance, ea FDA para avançar este importante terapêutica."

CTI-1601 foi desenvolvido por R. Mark Payne, MD, professor de cardiologia pediátrica na Escola de Medicina da Universidade de Indiana e diretor do Instituto de Ciências Translacionais de Indiana Clinical Translational Research Training Program.

A ataxia de Friedreich é uma doença neurodegenerativa progressiva causada por mutações do gene da frataxina. Um gene normal supervisiona a produção de uma certa quantidade de proteína frataxina. As mutações levam a uma produção muito menor.

Os sintomas iniciais de FA incluem má coordenação, incluindo problemas de caminhada. Ele também pode levar à escoliose, doenças cardíacas e diabetes.

Pessoas com FA têm baixos níveis de frataxina, o que ajuda a mover o ferro no corpo e está envolvido na formação de enxofre de ferro-clusters. Estes são necessários para o correto funcionamento das mitocôndrias em células que produzem energia.

CTI-1601 usa uma proteína transportadora para entregar frataxina mitocôndria. Uma vez que está lá, os pesquisadores acreditam, ele é processado em madura frataxina, uma transformação que o leva a se tornar ativa no metabolismo mitocondrial.

O aumento do nível da proteína pode levar à normal função das mitocôndrias e uma diminuição dos sintomas dos pacientes, acreditam os pesquisadores.

"Trabalhamos nos últimos 15 anos para desenvolver este tratamento experimental para os pacientes de Ataxia de Friedreich, o que, acredito, é bastante promissor", disse Payne. "Este trabalho foi apoiado pela Ataxia Research Alliance da Friedreich, juntamente com várias agências de financiamento nacionais. O investimento de Deerfield representa uma validação chave do plano CTI-1601 e Chondrial para trazer o produto para a clínica ".

A Chondrial planeja arquivar um pedido de Investigational New Drug para o CTI-1601 com a Food and Drug Administration dos EUA. Quando o pedido for aprovado, ele iniciará um estudo de Fase 1 de CTI-1601 como um tratamento para FA.

"O progresso do CTI-1601 desde a descoberta até seu licenciamento para Chondrial é um marco importante no esforço coletivo para avançar esta abordagem terapêutica inovadora e promissora para tratar da alta necessidade não satisfeita de tratamento para indivíduos com Ataxia de Friedreich. Felicitamos a Chondrial neste importante passo como uma empresa e estamos entusiasmados com as perspectivas de avançar esta tecnologia para a clínica e esperamos continuar a parceria e apoio para o programa ", disse Jennifer Farmer, diretor executivo da Ataxia Research Alliance da Friedreich.