E a luta não para!!!

  A Tecfidera (fumarato de dimetilo), uma droga oral utilizada para tratar a esclerose múltipla (MS), também pode beneficiar os pacientes com doença mitocondrial, bem como aqueles com ataxia de Friedreich (FA), conclui dois estudos da Universidade de Califórnia, Davis School of Veterinary Medicine.

O primeiro estudo,  "O fumarato de dimetil medeia a biogênese mitocondrial dependente de Nrf2 em camundongos e humanos", foi liderado pelo Dr. Gino Cortopassi, um bioquímico da UC Davis e professor que pesquisou doenças mitocondriais nos últimos 25 anos. Ele mostrou que o fármaco aumentou a mitocôndria agindo em um fator chamado Nrf2 - um fator de transcrição ou molécula que controla a atividade dos genes. Tecfidera ativou os genes mitocondriais, que impulsionaram a produção de mitocôndrias em pacientes com EM. A equipe de pesquisa observou os mesmos efeitos da Tecfidera quando trataram células e camundongos de pele cultivados em laboratório humano.

Os baixos números mitocondriais são uma conseqüência de uma perda da proteína frataxina, que causa FA, pesquisadores encontrados no segundo estudo, "A deficiência de Frataxina prejudica a biogênese mitocondrial em células, camundongos e seres humanos".   As duas descobertas - ambas apresentadas no jornal Genética Molecular Humana -  sugerem que a Tecfidera poderia beneficiar pacientes com FA e outras condições mitocondriais e musculares.

"Tomados em conjunto, esses achados sugerem que o DMF [fumarato de dimetilo], ao aumentar as mitocôndrias, tem o potencial de diminuir os sintomas de doenças musculares, que são causadas pelo menos em parte por anormalidades mitocondriais", disse Cortopassi em um comunicado de imprensa escrito por Pat Bailey.

Mas as descobertas também podem ter outras implicações. Embora os pesquisadores conheçam há muito tempo que a frataxina é uma proteína mitocondrial, eles não entenderam como sua perda causa a doença, em que ambos os músculos e neurônios enfraquecem e morrem. Os cientistas podem usar a visão de que a produção saudável de mitocôndrias depende da frataxina para desenvolver medições mitocondriais como um biomarcador de doenças, de acordo com Cortopassi.

"Saber agora que a deficiência de frataxina causa uma escassez de mitocôndrias, nós e outros podem usar o número de mitocôndrias como biomarcador para determinar a gravidade e progressão da doença em pacientes com ataxia de Friedreich", afirmou. "Esse biomarcador também pode ser usado para avaliar a eficácia de novos medicamentos para o tratamento da doença".

Em 2011, a Cortopassi estabeleceu a Ixchel Pharma para encontrar tratamentos para doenças mitocondriais usando drogas já existentes no mercado. Vários pesquisadores que se especializaram em doenças mitocondriais e neurologia louvaram os últimos estudos.

"Isso representa um trabalho inovador que fornece um importante contributo para a compreensão da patologia da ataxia de Friedreich e das doenças mitocondriais", disse o Dr. Mike Murphy, investigador principal da Unidade de Biologia Mitocondrial da  MRC na  Universidade de Cambridge da Inglaterra .

"Os avanços nestes dois trabalhos são excitantes porque sugerem que uma droga atual poderia ser usada para tratar FA e doenças do DNA mitocondrial, para as quais existem poucas terapias", acrescentou.

Adicionou o Dr. Franco Taroni, pesquisador do Instituto Neurológico Carlo Besta da Itália  : "Considerando a quantidade de tempo e dinheiro necessários para o desenvolvimento de novos medicamentos, descobrir um novo uso para uma molécula para a qual a informação clínica detalhada já está disponível representa claramente uma Maior, senão a única, esperança para as pessoas afetadas por uma doença órfã ".