Chondrial anuncia designação de medicamento órfão FDA para CTI-1601, uma nova tecnologia de investigação para o tratamento da Ataxia de Friedreich
Bala Cynwyd, Pa. ,03 de agosto de 2017/ PRNewswire / - condrais Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia emergente focada no tratamento de doenças mitocondriais raros, anunciou hoje que os EUA Food and Drug Administration (FDA) concedeu órfão Designação de fármaco para o seu candidato farmacêutico líder, CTI-1601, desenvolvido para o tratamento da Ataxia de Friedreich.
A designação de medicamento órfão é concedida pela FDA Office of Orphan Products Development para medicamentos desenvolvidos para o tratamento seguro e eficaz de doenças que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. Para que uma droga seja qualificada para a designação de medicamentos órfãos, a FDA deve determinar que há uma medicação médica Base plausível para o uso do medicamento para a doença ou condição rara.
O estatuto de medicamento órfão torna o medicamento em investigação elegível para certos incentivos ao desenvolvimento, incluindo créditos fiscais para testes clínicos e isenção de uma taxa de uso de droga prescrita. A designação de medicamento órfão também pode conferir à empresa um período de sete anos de exclusividade de mercado após a aprovação pela FDA da droga.
Carole Ben-Maimon , MD, presidente e CEO da Chondrial Therapeutics, comentou: "Estamos muito satisfeitos em receber a designação de medicamentos órfãos para o CTI-1601. Nossa equipe está trabalhando para completar todos os estudos habilitantes de drogas novas (IND) para que possamos Apresentar um IND e iniciar ensaios clínicos em humanos ".
Sobre Ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich (FA) é uma doença progressiva que afeta múltiplos sistemas do corpo, particularmente o cérebro eo coração. FA é a ataxia mais comum no homem e é causada por uma deficiência de uma proteína chave, a frataxina, que está normalmente presente nas mitocôndrias de todos os tecidos. Crianças e jovens adultos perdem progressivamente a capacidade de caminhar e falar, e seus corações se tornam muito espessos e fracos, e eventualmente podem falhar. Atualmente não há cura para FA.
Sobre Chondrial Therapeutics
Chondrial Therapeutics é uma empresa emergente de biotecnologia focada no tratamento de doenças mitocondriais raras. O composto principal de Chondrial é CTI-1601, que a empresa está desenvolvendo como um potencial tratamento para Ataxia de Friedreich. O CTI-1601 foi projetado para fornecer a proteína de frataxina às mitocôndrias de pacientes com Ataxia de Friedreich, que, devido a uma anormalidade genética, não conseguem produzir esta proteína essencial.
SOURCE Chondrial Therapeutics, Inc.
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