Conferência internacional de Pisa Itália.

IARC 2017 Follow Up

Escrito por Jen FarmerCategoria: pesquisa financiada Escrito: segunda-feira, 9 de outubro de 2017

A Equipa FARA voltou da Conferência Internacional de Pesquisa de Ataxia de quatro dias (IARC) em Pisa, Itália, um pouco atrasada, mas cheia de energia, resultante da partilha de bons resultados de pesquisa. IARC2017 foi co-organizado pelo goFAR, Ataxia UK e FARA e simplesmente pelos números incluídos:

mais de 400 participantes - pesquisadores, clínicos, pacientes e representantes governamentais, regulatórios e da indústria.

Representantes de 22 países

> 15 empresas farmacêuticas / biotecnológicas

> 30 apresentações de plataforma em FA

Mais de 95 apresentações de pôsteres em FA !!!

Além dos impressionantes números de engajamento, o IARC teve muitas pesquisas de pesquisa e colaboração significativas, como:

Young Investigators
O IARC2017 acolheu um número crescente de jovens investigadores, demonstrando um crescente interesse pela pesquisa das ataxias. As organizações hospedeiras acreditam no desenvolvimento e orientação da próxima geração de pesquisadores e ficaram honrados em dar nove bolsas de estudo para estudantes de pós-graduação e pós-doutorado que apresentaram resumos competitivos. Para ajudar esses jovens pesquisadores a fazer contatos no campo e desenvolver suas carreiras na pesquisa de ataxia, a FARA providenciou um almoço no início da reunião para ajudar jovens pesquisadores a conhecer pesquisadores seniores e aprender sobre opções de desenvolvimento de carreira no campo. Além disso, entre mais de 50 criadores de jovens pesquisadores competitivos, Nesli Ece Sen e Saba Saqlain ganharam homenagem aos melhores cartazes de jovens pesquisadores por seu trabalho em ataxia e ataxia de Friedreich, respectivamente.

Colaboração internacional
Ataxia não é apenas uma doença americana ou européia. É uma doença global, que exige colaboração internacional em todas as frentes. Essas colaborações são o poder por trás do avanço da pesquisa e tratamentos para FA. As organizações de defesa da pesquisa realizaram uma reunião no IARC2017 e discutiram a importância do Registro Global de Pacientes da FA como um recurso essencial tanto para a prontidão dos ensaios clínicos como para o avanço da pesquisa. As organizações parceiras comprometeram-se a colaborar ainda mais na expansão e crescimento do registro do paciente. https://curefa.net/registry/ O

exercício é bom
Vários pesquisadores apresentaram dados sobre os benefícios do exercício para pessoas que vivem com FA. O Dr. Zen Yan, da Universidade da Virgínia, apresentou dados em camundongos mostrando que o exercício aeróbico de longo prazo diminui a ativação da FA (clique aqui para mais informações) A ​​Dra. Sarah Milne, da Universidade de Monash, na Austrália, também apresentou um cartaz demonstrando que a reabilitação física melhorou a física e saúde emocional. Havia também várias outras apresentações de cartazes e plataformas, chamando a atenção para a necessidade de tratar sintomas de disfunção visual, perda de audição, fala e deglutição e depressão.

Mesas redondas de design de ensaios para pacientes e clínicas
Indivíduos com ataxia e pais e cuidadores se juntaram à reunião para uma discussão especial de mesa redonda de pacientes para compartilhar suas histórias pessoais e necessidade de tratamento. Esta mesa redonda fez declarações claras sobre a necessidade de não apenas se concentrar em parar e curar a doença, mas também afirmou que os tratamentos que visam os sintomas são significativos. Se as terapias pudessem melhorar sintomas como visão e perda de audição ou comprometimento da fala, isso seria significativo para as pessoas que vivem com ataxia. (Clique aquipara mais informações) Também houve uma mesa redonda informativa sobre o projeto de ensaios clínicos para ataxias que apresentou representação da Associação Médica Européia, comunidade de pacientes com ataxia, neurologistas clínicos e empresas farmacêuticas. Isso permitiu uma discussão importante entre todas as partes interessadas no bom projeto de ensaios clínicos. Alguns temas que surgiram desta discussão incluíram a necessidade de uma melhor comunicação entre patrocinadores de estudo e participantes do estudo e a necessidade de medidas de resultado objetivas.

Terapias avançadas
A conferência incluiu mais de 20 apresentações de plataforma e cartaz focadas na descoberta de drogas, resultados pré-clínicos e clínicos na FA. Essas apresentações demonstraram avanços em vários aspectos do processo de tratamento. Os resultados estimulantes dos recentes ensaios clínicos foram relatados, incluindo o estudo MOXIe da Fase 2 da Reata, bem como uma série de palestras sobre novas opções terapêuticas que podem chegar à clínica em breve. Houve crescimento significativo e avanço na descoberta e desenvolvimento de medicamentos para terapias que visam a frataxina (ou seja, a causa raiz da FA). Isso foi mais notável no número de apresentações sobre terapias baseadas em genética incluindo estratégias de substituição de oligonucleótidos e genes. Para ler mais sobre algumas das pesquisas apresentadas na conferência, clique em um dos links abaixo:

Omaveloxolone pode ajudar a função neurológica em pacientes FA, MOXIe Trial Shows

Moléculas sintéticas vistas para restaurar os níveis de proteína de Frataxina em células de pacientes FA

Terapia genética vista para reverter a ataxia sensorial no modelo de mouse FA

Gelo de Frataxina Produzindo Proteínas entregues ao Cérebro, Coração de Primatas no Estudo de Terapia Genética

Moléculas pequenas que imitam fatores cerebrais aumentam os níveis de proteína de Frataxina em ratos FA em estudo

Obrigado a todos os que fizeram do IARC2017 um sucesso - a organização anfitriã - goFAR, comitê de direção, apresentadores e participantes. Você mostrou mais uma vez que Together We Will Cure FA!