Tratamento com HIV A etravirina é uma terapia potencial para a ataxia de Friedreich, sugere estudo
A etravirina - uma terapia antiviral aprovada pelo FDA atualmente usada no tratamento do HIV - poderia servir como um tratamento específico para a ataxia de Friedreich , de acordo com um estudo.
A etravirina aumentou a frataxina em células derivadas de pacientes com ataxia de Friedreich para níveis semelhantes aos das células saudáveis.
O artigo “ Triagem de reposicionamento de drogas identifica a etravirina como um potencial terapêutico para a ataxia de Friedreich” foi publicado na revista Movement Disorders .
A ataxia de Friedreich (FA) é uma doença genética causada por mutações no gene que contém as instruções para produzir a frataxina, uma proteína importante para o funcionamento correto dos nervos e músculos . Indivíduos afetados reduziram a frataxina, o que leva à comunicação deficiente entre os músculos e o cérebro.
Atualmente, não há tratamento que possa deter a progressão da doença, por isso as terapias se concentram no manejo dos sintomas, que incluem instabilidade de marcha, descoordenação e movimentos involuntários. No entanto, tratamentos que visam a origem da doença e aumentam os níveis de frataxina em indivíduos afetados são urgentemente necessários.
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No estudo, os pesquisadores procuraram acelerar o desenvolvimento de uma terapia para a ataxia de Friedreich, usando uma abordagem de reposicionamento de drogas. Isso consiste em encontrar uma nova aplicação para um tratamento previamente aprovado, geralmente reduzindo o tempo para que as terapias cheguem aos pacientes, pois as informações sobre dosagem e segurança já estão disponíveis.
Os autores testaram 853 medicamentos aprovados pelo FDA para diferentes condições para ver se algum poderia aumentar os níveis de frataxina celular.
Eles encontraram 19 compostos que potencialmente promoviam a regulação da frataxina. Os candidatos tinham diferentes modos de ação e foram usados para tratar várias condições. Como a FA é uma doença para toda a vida, os pesquisadores se concentraram em tratamentos que eram bem tolerados quando usados por longos períodos de tempo.
The best candidate was etravirine, an anti-viral treatment approved by the FDA in 2008 for the treatment of HIV. “Etravirine is safe and well-tolerated over a long-term regimen and is currently prescribed as a lifelong treatment for HIV-positive patients, starting from 6 years of age,” the authors stated.
The researchers treated cells extracted from FA patients with etravirine and found that the treatment increased frataxin in about 50% within 24 hours and that the increased levels were maintained for over 96 hours.
The treated cells accumulated frataxin to levels similar to those produced by the cells of the patients’ unaffected mothers. This suggests that the treatment could be therapeutically significant. Etravirine increased frataxin levels by specifically inducing the production of the RNA that codifies the protein.
Cells of FA patients are deficient in proteins containing iron and sulfur (iron-sulfur cluster) and are very susceptible to oxidative stress. Treatment with etravirine restored the levels of members of the iron-sulfur cluster and conferred resistance to oxidative stress. Furthermore, treated cells did not show any sign of toxicity.
“Here we show, for the first time, that the antiviral drug etravirine is able to promote frataxin accumulation in cells derived from [FA] patients, restoring physiological frataxin levels,” the authors said.
“Considering its excellent safety profile along with its ability to increase frataxin levels and correct some of the disease-related defects, etravirine represents a promising candidate as a therapeutic for Friedreich’s ataxia,” the researchers said. “Our data strongly encourage further evaluation of etravirine [in the treatment of this disease].”
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