Notícias da FARA CURE

Cadastre se na ABAHE e nos ajude nesta luta.
www.abahe.org.br/cadastro/

Tipicamente diagnosticado na primeira infância ou na adolescência devido ao aumento da torpeza, a ataxia de Friedreich (FA) é uma doença neurodegenerativa progressiva que piora ao longo do tempo. Eventualmente, a maioria dos pacientes perderá a função motora e ficará confinada a uma cadeira de rodas. Muitos também sofrerão de insuficiência cardíaca.

MAIS: Cinco principais sintomas da ataxia de Friedreich

Por enquanto, não há cura ou tratamentos efetivos para retardar ou prevenir a progressão da FA. No entanto, cientistas do Scripps Research Institute (TSRI) estão trabalhando em várias opções terapêuticas que mostraram promessa no tratamento da ataxia de Friedreich. Ao estudar as bases moleculares da doença, os pesquisadores descobriram uma molécula pequena que poderia reativar a funcionalidade do gene que é responsável pelo desenvolvimento da doença.

Graças ao apoio de algumas empresas farmacêuticas diferentes, a TSRI conseguiu levar essas aprendizagens, desenvolver drogas e começar a estudar seus efeitos sobre os animais. Eles também completaram um ensaio clínico de fase 1 e esperam fazer alguns ajustes no tratamento e continuar com ensaios clínicos adicionais no futuro próximo.

MAIS: Cinco tipos de tratamento para ataxia de Friedreich

A Ataxia News de Friedreich é estritamente um site de notícias e informações sobre a doença. Não fornece aconselhamento médico, diagnóstico ou  tratamento . Este conteúdo não se destina a substituir o aconselhamento, diagnóstico ou tratamento médico profissional. Procure sempre o conselho de seu médico ou outro provedor de saúde qualificado com quaisquer perguntas que possa ter sobre uma condição médica. Nunca desconsidere o conselho médico profissional ou demora em buscá-lo por causa de algo que você leu neste site.