Como os registros de pacientes ajudam a pesquisa das doencas raras
Registros, evidências do mundo real fundamentam a "revolução"
Dado o tamanho reduzido das populações de pacientes de doenças raras, é necessário incorporar flexibilidade adicional em ensaios clínicos que avaliem terapias para tratá-las, disse Paul Melmeyer, diretor de políticas públicas da Organização Nacional de Doenças Raras (NORD) em Washington.
"Mais e mais as empresas farmacêuticas e a FDA estão adotando objetivos específicos focados no paciente, critérios de inclusão e outros aspectos dos ensaios clínicos para que as terapias que chegam ao mercado reflitam mais o que esses pacientes realmente desejam”disse ele.
"Em certo sentido, ainda estamos muito no início desta revolução," acrescentou Melmeyer, cuja organização é o guarda-chuva de 270 grupos de defesa dos pacientes. "Não houve nenhuma terapia aprovada com base em indicadores de qualidade de vida, mas houve algumas em que as avaliações foram substancialmente influenciadas pelo feedback dos pacientes. Também estamos falando sobre a inclusão de informações sobre preferências do paciente, dados de experiência do paciente e evidências do mundo real relatadas pelos pacientes ".
A NORD criou cerca de 30 cadastros em coordenação com suas organizações de pacientes e esses cadastros coletam dados das comunidades de doenças raras que representam.
Jennifer Miller, professora assistente e especialista em transparência de ensaios clínicos na Faculdade de Medicina da Universidade de Nova York, disse que tais evidências do mundo real são cruciais. Isso ocorre porque os resultados dos ensaios clínicos, com suas populações e situações especializadas, não se aplicam necessariamente a todos.
"Muitos desses testes são altamente controlados, e os participantes tendem a ser mais saudáveis, mais jovens e mais brancos do que o paciente médio", disse ela, acrescentando que os ensaios envolvendo grupos placebo são baseados em regulamentos originalmente projetados para proteger os pacientes.
"Mas agora o mundo parece muito diferente e a maneira como geramos e analisamos evidências médicas está mudando", disse ela. "Há muito mais informações, e com mais informações vem melhores dados, como dispositivos portáteis, assim como resultados mais centrados no paciente. Estamos analisando o envolvimento dos pacientes e vendo que resultados eles querem e precisam da medicina, que é uma mudança em relação a um modelo mais paternalista.
"Em geral, estamos tentando democratizar nossos dados para garantir que as evidências dos ensaios clínicos respondam às necessidades do mäior número possível de pacientes".

Brett Kopelan, diretor executivo da Debra, um grupo sem fins lucrativos de pessoas com epidermólise bolhosa baseado em Nova York , disse que o esforço de Gottlieb para usar dados do mundo real, em vez de depender apenas de ensaios controlados com placebo, faz sentido.
"A história natural sobre uma doença mostra claramente a eficácia dos tratamentos atuais, ou seja, compará-la com uma nova droga ou terapia  é, com certeza,  mais eficiente", disse Kopelan, ex-presidente do conselho da NORD. "Se você estudou a história natural de uma doença e sabe como ela progride, por que não usar esses dados ao analisar a eficácia potencial de uma terapia? Por que ignorá-los? "
*Texto extraido do link https://friedreichsataxianews.com/2018/03/13/rare-disease-groups-welcome-fdas-embrace-real-world-data-clinical-trials/. Traducao livre de Amalia Maranhao